【新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程】!!!今天受到全网的关注度非常高，那么具体的是什么情况呢，下面大家可以一起来看看具体都是怎么回事吧！

1、据科技日报，肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。

2、据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。

3、服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。

4、该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。

5、通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标志物）。

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