研究人员敦促谨慎对待早期人类胚胎的基因编辑

科学家发现，早期人类胚胎的细胞通常无法修复 DNA 损伤。研究人员表示，这对于拟使用基因编辑技术消除胚胎中严重遗传性疾病以及一般体外受精具有重要意义。

英国牛津大学的 Nada Kubikova 博士在欧洲人类生殖与胚胎学学会 (ESHRE)第 39 届年会上介绍了这项研究，她说：“基因编辑具有纠正缺陷基因的潜力，这一过程通常涉及首先断裂然后修复 DNA 链。我们的新发现警告说，如果将常用的基因编辑技术应用于人类胚胎，可能会产生不良和潜在危险的后果。

她描述了她如何评估基因编辑工具 CRISPR-Cas9，以剪切和替换早期胚胎细胞中的 DNA 片段。

“我们的结果表明，在早期人类胚胎中使用 CRISPR-Cas9 存在重大风险，”她说。“我们发现胚胎细胞的 DNA 可以高效地被靶向，但不幸的是，这很少会导致纠正缺陷基因所需的那种变化。更常见的是，DNA 链被永久断裂，这可能会导致胚胎中的其他遗传异常。”

基因编辑已开始用于患有囊性纤维化、癌症和镰状细胞病等基因突变引起的疾病的儿童和成人。如果在胚胎植入子宫之前对其进行基因编辑，则可以避免更多的遗传性疾病，因为这是可以保证 CRISPR-Cas9 技术到达胚胎每个细胞的唯一发育阶段。然而，由于它有可能改变人类基因组并代代相传，并且由于其安全性的不确定性，目前全球大多数国家都禁止在胚胎中使用它。

“我们的知识仍然存在重大差距，”库比科娃博士说。“我们想要评估 CRISPR-Cas9 是否可以成为纠正人类胚胎遗传错误的有效方法，并阐明这种方法是否可以安全使用。”

在一项经伦理批准的研究中，Kubikova 博士和她的同事使用胞浆内单精子注射 (ICSI) 使捐赠的卵子与捐赠的精子受精，创造了 84 个胚胎。在 33 个胚胎中，他们使用 CRISPR-Cas9 在构成 DNA 分子的两条链上产生断裂，称为 DNA 双链断裂。

“我们使用 CRISPR 来靶向不含任何基因的 DNA 区域，”Kubikova 博士说。“这是因为我们想了解 CRISPR 如何影响胚胎细胞及其 DNA 的真实情况，而不是因破坏特定基因而引起的变化而分心。”

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